{"id":360935,"date":"2022-10-16T00:41:04","date_gmt":"2022-10-16T04:41:04","guid":{"rendered":"https:\/\/www.rael.org\/una-terapia-genetica-cura-una-rara-enfermedad-infantil\/"},"modified":"2022-10-16T00:41:04","modified_gmt":"2022-10-16T04:41:04","slug":"una-terapia-genetica-cura-una-rara-enfermedad-infantil","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/noproxy.rael.org\/es\/una-terapia-genetica-cura-una-rara-enfermedad-infantil\/","title":{"rendered":"Una terapia g\u00e9netica cura una rara enfermedad infantil"},"content":{"rendered":"
COMENTARIO DE RAEL: <\/strong><\/span><\/h5>\n
Espero que los padres ya no se nieguen a comer alimentos OGM…<\/span><\/strong><\/h5>\n

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La terapia de sustituci\u00f3n g\u00e9nica administrada directamente en el cerebro ha permitido a algunos ni\u00f1os con una rara enfermedad gen\u00e9tica caminar y hablar por primera vez.<\/p>\n

“Es un sue\u00f1o hecho realidad”, dice Richard Poulin, cuya hija Rylae-Ann recibi\u00f3 esta terapia en noviembre de 2019, cuando ten\u00eda 18 meses. Rylae-Ann, que vive en Tailandia, pas\u00f3 de ser incapaz de decir una palabra, moverse o incluso levantar la cabeza a “correr, saltar, dar patadas a una pelota, montar a caballo, nadar y hablar en varios idiomas”, seg\u00fan Richard Poulin.<\/p>\n

Rylae-Ann naci\u00f3 con deficiencia de AADC, una enfermedad gen\u00e9tica de la que se han identificado menos de 150 casos en todo el mundo. Est\u00e1 causada por una variante defectuosa de un gen denominado DDC, que impide que el cerebro produzca dopamina y serotonina.<\/p>\n

Sin estos neurotransmisores, los ni\u00f1os con deficiencia de AADC “no pueden controlar la cabeza, no pueden sentarse, andar o hablar: est\u00e1n postrados en la cama”, dice Wuh-Liang Hwu, del Hospital Universitario Nacional de Taiw\u00e1n. que dirigi\u00f3 un ensayo cl\u00ednico de esta terapia g\u00e9nica, llamada Upstaza. Muchos de ellos sufren tambi\u00e9n “crisis ocul\u00f3giras”, es decir, que se les giran los ojos en la cabeza. La mayor\u00eda muere a una edad temprana, afirma.<\/p>\n

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